PRESS RELEASE
メトセラ、再生医療等製品JRM-001の治験を再開し小児先天性心疾患患者に対する第3相臨床試験を推進 | Metcela Inc.
株式会社メトセラ（以下、メトセラ）は機能的単心室症患者を対象としたヒト（自己）心臓内幹細胞（JRM-001）の検証的試験を再開するために、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）との品質相談を経て2025年1月31日に治験変更届を提出し、受理されましたことをお知らせいたします。
■検証的試験（第3相臨床試験）
JRM-001の検証的試験（以下、本治験）は、機能的単心室症を対象として、心臓内に存在する幹細胞（CSC：Cardiac Stem Cell）を主成分とする自家再生医療等製品の有効性と安全性を検証するものです。本治験はこれまで岡山大学病院の研究グループにより実施された2つの臨床研究（Phase 1: TICAP 、Phase 2: PERSEUS）をもとに設計され、承認申請・実用化を目指す第3相の臨床試験となります。
また、JRM-001は国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）のスタートアップ型（ViCLE）に採択され（第7回採択）、再生医療等製品の先駆け審査指定制度の対象品目（第一回番号３）および希少疾病用再生医療等製品指定品目（(R3再)第21号）に指定されています。
■本治験の再開について
株式会社日本再生医療（2022年に当社に吸収合併）は2016年に初回治験届を提出し本治験を開始しましたが、試験を進める中で細胞増殖能に患者毎のばらつきがあること、製造に必要な採血量が多いこと等の課題が確認されたため、実用化に向けた抜本的な製法変更が必要と判断し、症例登録を中断しておりました。
その間、メトセラにおいて、複数の医療機関から提供された治験と同条件の心組織を原料として、新たな製法でのJRM-001の試製造を繰り返しました。さらに、製造委託先で新製法のプロセスベリフィケーションを実施し、堅牢性の高い製造方法を確立するにいたりました。
それらの結果を用いて、PMDAとの品質相談で製造方法の変更に合意が得られたことを受け、治験変更届を提出し症例登録を再開するものです。
なお、本治験の再開にあたり、治験製品製造については、日本の再生医療のパイオニアであり、国内最多の再生医療等製品を実用化している、株式会社ジャパン・ティッシュエンジニアリングと製造委受託契約を締結しており、自家再生医療等製品の安定供給に取り組んでおります。